深圳子科生物報道：時間，是導致許多身體衰弱癥狀的主要危險因素，其中包括心臟病、癌癥和阿爾茲海默癥。這使得抗衰老療法的需求變得更加迫切?，F(xiàn)在，Salk研究所的研究人員開發(fā)了一種新的基因療法來幫助減緩衰老過程。

該結(jié)果發(fā)表在2月18日的Nature Medicine雜志，強調(diào)了一種新的CRISPR/Cas9基因組編輯方法，并在患有早衰癥（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）的小鼠模型身上得到了證實。這項研究涉及加速衰老的分子途徑，以及如何通過基因治療減少毒性蛋白質(zhì)。

左起前排Reyna Hernandez-Benitez、Hsin-Kai Liao
后排  Pradeep Reddy、Mako Yamamoto、Juan Carlos Izpisua Belmonte

“衰老是一個復雜的過程，在這個過程中，細胞開始失去功能，我們必須找到有效的方法來研究衰老的分子驅(qū)動因素，”Salk基因表達實驗室教授、論文通訊作者Juan Carlos Izpisua Belmonte說?！霸缢グY（progeria）是理想的適用對象，我們可以提供干預措施，不斷加以改進，快速再次測試?！?

“一旦我們提高了病毒感染各種組織的效率，我們就有信心進一步延長患兒壽命，”實驗室博后研究員Pradeep Reddy說。

綜合結(jié)果表明，CRISPR/Cas9系統(tǒng)靶向核纖層蛋白A（lamin A）和早老蛋白（progerin）能顯著改善患病小鼠生理健康和壽命。換句話說，下一步，科學家有望瞄準人類衰老的分子驅(qū)動器。

未來，實驗室將集中努力使其更有效，安全地為人類所用。早衰癥現(xiàn)在是無方可救的，隨著時間的推移，癥狀和并發(fā)癥逐漸升級。

“這是第一次將基因編輯療法用于治療早衰癥，”Izpisua Belmonte說。“它還需要一些改進，但是與其他方案相比它的負面影響要小得多，這是一個令人興奮的前進方向?！?

原文檢索：Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome